21 01 2014

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Cecità: nuovi risultati dalla terapia genica

Un’équipe di ricercatori inglesi, attraverso l’inserzione di alcuni geni, è riuscita ad evitare la completa perdita della vista a sei pazienti affetti da coroideremia. I ricercatori ritengono che questo trattamento potrebbe essere sviluppato per prevenire anche altre patologie che portano alla cecità. A seguire l’articolo pubblicato da Giornalittismo. Buona lettura!

Articolo pubblicato da Giornalettismo, giovedì 16 gennaio 2014

La terapia genica per prevenire la cecita’

Nuove frontiere nello studio di terapia per la prevenzione della cecità. Alcuni medici inglesi attraverso l’inserzione di alcuni geni sono riusciti ad evitare la completa perdita della vista di sei pazienti affetti da coroideremia, ovvero dalla degenerazione progressiva dell’epitelio pigmentato retinico, dello strato di cellule che nutre le cellule visive. Secondo i medici, il trattamento genico potrebbe essere sviluppato per essere usato in futuro per evitare forme comuni di cecità.

VISTA MIGLIORATA. «Non avremmo potuto ottenere un risultato migliore», ha dichiarato il professor Robert MacLaren, a capo del team di ricerca, «felicissimo» di quanto realizzato. La terapia ha avuto successo al culmine di un processo iniziato due anni fa, con la cura del signor Jonathan Wyatt, oggi 63enne. Wyatt ha cominciato il trattamento dopo che la sua vista si era nettamente abbassata, con la speranza di ruscirea scongiurare il rischio di una completa cecità. Oggi è in grado di leggere a distanza più righe nella tabella attraverso la quale gli ottici testano i propri pazienti. Insieme a lui altri pazienti hanno invece scoperto un miglioramento della vista nelle ore notturne. «Ora è molto ottimista», dice la moglie di Wyatt, Diane, che alla Bbc racconta di uno stato di depressione vissuto dal marito. «Ora – spiega la donna – è più indipendente, può trovare cose che prima non poteva, può andare nei negozi da solo e dà anche meno fastidio!». Stessa soddisfazione manifestata dal paziente Wayne Thompson, che dice di aver notato un effetto positivo immediato dopo l’operazione. «La mia visione dei colori è migliorata – afferma -. Alberi e fiori sono apparsi subito molto più vividi e ho visto le stelle che non vedevo dall’età di 17 anni, quando la vista è cominciata a deteriorarsi».

NUOVE FRONTIERE. L’obiettivo dei medici è dunque ora quello di applicare la loro terapia genica a pazienti più giovani affetti da coroideremia impendendo loro di perdere la vista, ma non solo. La coroideremia è una patologia rara che interessa nel Regno Unito solo un migliaio di persone, ma MacLaren e colleghi ritengono che il successo odierno possa essere un punto di partenza per curare altre forme di cecità genetiche, come la degenerazione maculare, causa della cecità di 300mila persone nel Regno Unito e del deterioramento della vista in una persona su 4 di età superiore ai 75 anni.
Dario Ferri

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